Esposa de influenciador confirma que ele recebeu substância experimental e está estável

A esposa do influenciador afirmou, em vídeo divulgado na noite desta segunda-feira, que ele já recebeu a substância experimental ALN-6457, utilizada de forma compassiva como tentativa de tratamento para a doença de Creutzfeldt-Jakob (CDJ). O produto, desenvolvido pela Regeneron nos Estados Unidos, ainda não passou por fases completas de testes clínicos. Segundo a名 esposa, o paciente já estava na UTI antes da aplicação e permanece internado em tratamento intensivo, sem previsão de alta. Médicos apontam que são necessárias cerca de seis semanas para avaliar os possíveis efeitos do medicamento.A ALN-6457 faz parte de uma parceria com a Alnylam Pharmaceuticals e atua visando reduzir o marcador da proteína priônica no cérebro, relacionada à CDJ. A biossíntese irregular dessa proteína leva à formação de estruturas que provocam diversas complicações neurológicas. Experimentos iniciais em animais indicam que a substância pode reduzir o RNA mensageiro responsável pela produção da proteína priônica, porém não há comprovação de que isso detenha o avanço da doença em humanos. A confirmação de eficácia clínica depende de exames realizados semanas após a aplicação.

A substância, ainda sem aprovação para uso clínico amplo, utiliza a tecnologia de RNA de interferência (siRNA) para frear a produção da proteína alvo dentro das células. O principal desafio é entregar o siRNA ao cérebro, contornando a barreira hematoencefálica e mantendo a molécula estável o suficiente para agir. A plataforma inclui uma cadeia lipídica (C16) que facilita a passagem pela membrana celular.

Documentos públicos da Alnylam indicam que a doença priônica já estava entre os objetivos de pesquisa da parceria com a Regeneron, ao lado de Alzheimer e Parkinson. Mesmo com resultados promissores em modelos animais — como redução de cerca de 15% do RNA mensageiro da proteína priônica em camundongos na dose mais baixa testada — não há evidência de benefício clínico definitivo para pacientes. Especialistas ressaltam que a observação de redução do marcador biológico não equivale a melhoria clínica.

A reportagem também apura que a patente da Alnylam descreve uma molécula de siRNA conjugada à C16, direcionada à proteína priônica, e que documentos de apresentação indicam a mesma tecnologia para doenças neurodegenerativas. A avaliação de segurança em animais apontou ausência de alterações relevantes em órgãos críticos, mas esses estudos são preliminares e não substituem testes em humanos.

Entenda o que se sabe sobre a doença priônica e o tratamento em desenvolvimento:
– A Creutzfeldt-Jakob inclui várias síndromes causadas por proteínas priônicas defeituosas, levando à deterioração neurológica progressiva.
– A tecnologia de siRNA funciona como um “freio” celular que impede a produção da proteína-alvo.
– A entrega eficaz da molécula ao cérebro, contida pela barreira hematoencefálica, continua sendo o maior desafio técnico.
– Embora haja sinais biológicos positivos em modelos animais, ainda não há dados clínicos que demonstrem benefício concreto para pacientes humanos.

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Texto: via g1
Foto: g1